Βρίσκοντας λύσεις για νέες θεραπείες σε σπάνιες ασθένειες
2019-10-07 11:22
Τα παραδοσιακά ασφαλιστικά μοντέλα καλύπτουν από τη διάγνωση μέχρι τη θεραπεία ή τη βελτίωση της κατάστασής του. Στην περίπτωση πολλών χρόνιων παθήσεων, αυτό μπορεί να είναι καθόλη τη διάρκεια ζωής του ασθενούς. Οι εταιρείες αποζημιώνονται κάθε φορά που χρησιμοποιείται το φάρμακό τους, κατανέμοντας το κόστος στο σύστημα περίθαλψης καθόλη την πορεία του ασθενούς σε αυτό.
Οι εφάπαξ κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες αλλάζουν αυτό το παράδειγμα.
Όχι μόνο στην πολυπλοκότητα της ανάπτυξης, της διάγνωσης και της χρήσης, αλλά και με την παροχή μιας μόνο θεραπείας για ολόκληρη τη ζωή του ασθενούς, για την οποία οι δαπάνες βαρύνουν το σύστημα υγείας εκ των προτέρων.
Είναι σαφές ότι αυτό είναι εξαιρετικά δύσκολο για τα συστήματα υγείας, ιδίως τώρα που βρίσκονται υπό πίεση από την αυξημένη ζήτηση υπηρεσιών. Εάν ειδωθούν οι δαπάνες αυτές ως εφάπαξ κόστος, αυτές οι νέες θεραπείες μπορεί να φαίνονται ακριβές και πρέπει να αξιολογούνται στο πλαίσιο της αντικατάστασης του κόστους περίθαλψης για μια ολόκληρη ζωή, αλλάζοντας μάλιστα τη ζωή του ασθενούς, με τη χρήση πρωτοποριακής επιστήμης.
Από τις εταιρίες που αναπτύσσουν αυτές τις θεραπείες, μέχρι τις αρχές που χορηγούν τις άδειες γι΄ αυτές, από τους γιατρούς και νοσηλευτές που φροντίζουν τους ασθενείς μέχρι τους ασθενείς και τις οικογένειές τους, όλοι στο σύστημα υγείας θέλουν να δουν τους ασθενείς αυτούς να παίρνουν τις διαθέσιμες θεραπείες.
Η περίπτωση της Pia, του βρέφους με τη σπονδυλική μυική ατροφία, είναι χαρακτηριστική.
Για να είναι αυτές οι θεραπείες διαθέσιμες το συντομότερο δυνατόν, υπογραμμίζει την σημασία της ταχύτητας με την οποία εκδίδονται οι αποφάσεις από τις ρυθμιστικές αρχές. Το φάρμακο για το βρέφος είχε εγκριθεί στις ΗΠΑ, όχι όμως και στην Ε.Ε. τη συγκεκριμένη χρονική στιγμή.
Στην Ευρώπη, τα φάρμακα για να είναι διαθέσιμα στους ασθενείς, πρέπει προηγουμένως να έχουν εγκριθεί από τον ΕΜΑ και στη συνέχεια να ακολουθήσουν τις εθνικές διαδικασίες τιμολόγησης και αποζημίωσης πριν ξεκινήσει η κάλυψή τους από τα συστήματα υγείας.
Γι’ αυτό πρέπει η βιομηχανία, οι ρυθμιστικές αρχές και τα συστήματα υγείας να συνεργαστούν ώστε οι νέες θεραπείες να είναι διαθέσιμες στους ασθενείς γρηγορότερα.
Από νομικής πλευράς, αυτό σημαίνει ότι πρέπει να διατηρηθεί το ρυθμιστικό σύστημα διεθνούς ποιότητας της Ευρώπης, αξιοποιώντας στο έπακρο τις δυνατότητες προσαρμογής, χρησιμοποιώντας στοιχεία περίθαλψης από τον πραγματικό κόσμο (real world evidence), και την πρόοδο που παρέχει η ανάλυση των δεδομένων, για την εξέλιξη των συστημάτων και διαδικασιών, ώστε να συμβαδίσει με την ταχεία πρόοδο της επιστήμης και την αλλαγή των θεραπευτικών μεθόδων.
Από υγειονομικής πλευράς, μπορεί να μεταφραστεί σε ανάγκη να διερευνήσουμε το ενδεχόμενο έγκρισης και πληρωμής των περιπτώσεων «πρώιμης πρόσβασης σε θεραπεία» (early access treatment), όπως συνέβη στη Γαλλία και την Πορτογαλία.
Μόλις μια θεραπεία εγκριθεί στην Ευρώπη, εξασφαλίζεται ότι οι ασθενείς θα έχουν πρόσβαση σε αυτή τη νέα θεραπεία.
Εδώ πρέπει η βιομηχανία, τα συστήματα υγείας και οι κυβερνήσεις να βρει νέους τρόπους οργάνωσης της παροχής περίθλψης και κάλυψης για θεραπειες που παρέχουν οφέλη καθόλη τη διάρκεια ζωής με μόνο λίγες συνεδρίες.
Πρέπει να βρεθούν νέα μοντέλα χρηματοδότησης αυτών των θεραπειών, που να διασφαλίζουν τόσο την πρόσβαση των ασθενών, όσο και την βιωσιμότητα των συστημάτων υγείας.
Πιστεύουμε ότι ήρθε η ώρα για ένα διαφορετικό είδος συνομιλιών και η EFPIA υποστηρίζει την έκκληση για Σύνοδο Κορυφής Υγείας της ΕΕ σε φόρουμ υψηλού επιπέδου ώστε όλοι εμπλεκόμενοι φορείς να συζητήσουν την καλύτερη πρόσβαση στην καινοτομία υγείας, τα βιώσιμα συστήματα υγείας σε μια παγκοσμίως ανταγωνιστική Ευρώπη.
Τέλος, για κάθε περίπτωση όπου έχει αναπτυχθεί μια νέα θεραπεία, υπάρχουν πολύ περισσότερες σπάνιες ασθένειες για τις οποίες δεν υπάρχει σήμερα καμία θεραπεία. Ο κανονισμός της ΕΕ αριθ. 141/2000 για τα Ορφανά Φάρμακα (OMPs) έχει συμβάλει στην προώθηση και υποστήριξη της έρευνας για νέες θεραπείες για ανθρώπους που ζουν με σπάνιες ασθένειες. Από την έγκρισή του το 2000, περισσότερα από 160 ορφανά φάρμακα εγκρίθηκαν από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) μέχρι το 2018, ενώ πριν την θεσμοθέτησή του υπήρχαν μόνο 8. Σήμερα, το 95% των σπάνιων ασθενειών παραμένουν χωρίς θεραπεία, αναδεικνύοντας πόσα πρέπει να γίνουν για τα 30 εκατομμύρια Ευρωπαίων που ζουν με σπάνιες ασθένειες.
Πρέπει να ενισχύσουμε τη νομοθεσία, να συνεργαστούμε για την υλοποίησή της και να δημιουργήσουν περιβάλλον στην Ευρώπη που κάνει πραγματικότητα την ταχέως εξελισσόμενη επιστήμη, όπως οι γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες, προς όφελος αυτών των ασθενών.
Συνεργαζόμενοι για να διατηρήσουμε το παγκόσμιου επιπέδου ρυθμιστικό σύστημα της Ευρώπης, διερευνώντας την πρόσβαση των ασθενών και τη διαθεσιμότητα των ορφανών φαρμάκων και χτίζοντας την πρόοδο που έφερε ο κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα, ελπίζουμε ότι θα παρέχουμε ένα καλύτερο μέλλον στον κάθε 1/17 Ευρωπαίους που ζουν με σπάνιες ασθένειες.
*Η κ. Nathalie Moll είναι γενική διευθύντρια του Ευρωπαϊκού Συνδέσμου Φαρμακευτικών Βιομηχανιών (EFPIA)
Πηγή: healthmag.gr
Επιτρέπεται η αναπαραγωγή με την προϋπόθεση αναφοράς της πηγής.