Σκληρόδερμα: Αναμένεται σημαντική έγκριση θεραπευτικής ουσίας για τους ασθενείς
2019-06-04 12:34
Η συστηματική σκλήρυνση, η οποία είναι γνωστή και ως σκληρόδερμα, είναι μία σπάνια μη ιάσιμη αυτοάνοση νόσος που επηρεάζει το συνδετικό ιστό. Μπορεί να προκαλέσει σκλήρυνση (ίνωση) στο δέρμα, καθώς και σε σημαντικά όργανα, όπως η καρδιά, οι πνεύμονες, ο πεπτικός σωλήνας και τα νεφρά, και μπορεί να έχει απειλητικές για τη ζωή επιπλοκές. Το 25% περίπου των ασθενών εμφανίζουν σημαντική πνευμονική προσβολή εντός τριών ετών από τη διάγνωση. Όταν η συστηματική σκλήρυνση επηρεάσει τους πνεύμονες μπορεί να προκαλέσει διάμεση πνευμονοπάθεια, πάθηση που αποτελεί βασική αιτία θνησιμότητας μεταξύ των ανθρώπων με συστηματική σκλήρυνση, στην οποία οφείλεται περίπου το ένα τρίτο των θανάτων.
Θετικά τα αποτελέσματα για νέα θεραπεία για τη διάμεση πνευμονοπάθεια
Σύμφωνα με ανακοίνωση της Boehringer Ingelheim, επετεύχθη το πρωτεύον τελικό σημείο της μελέτης SENSCIS®, η μείωση στον ετήσιο ρυθμό έκπτωσης της βιαίως εκπνεόμενης ζωτικής χωρητικότητας (FVC ), του καθιερωμένου τρόπου μέτρησης της πνευμονικής λειτουργίας, σε ασθενείς με διάμεση πνευμονοπάθεια σχετιζόμενη με συστηματική σκλήρυνση (SSc-ILD). Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι το nintedanib επιβραδύνει την έκπτωση της πνευμονικής λειτουργίας σε ασθενείς με SSc-ILD σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Οι ασθενείς που λαμβάνουν nintedanib παρουσίασαν μείωση κατά 44% στο ρυθμό έκπτωσης της πνευμονικής τους λειτουργίας, όπως αυτή μετρήθηκε μέσω αξιολόγησης της FVC σε περίοδο 52 εβδομάδων. Τα νέα αυτά δεδομένα δημοσιεύθηκαν σήμερα στο περιοδικό New England Journal of Medicine (NEJM) και παρουσιάστηκαν στην ιατρική κοινότητα στο Διεθνές Συνέδριο της Αμερικανικής Θωρακικής Εταιρείας στο Ντάλας των ΗΠΑ.
Η μελέτη SENSCIS® είναι η μεγαλύτερη τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη μελέτη που διενεργήθηκε σε ασθενείς με SSc-ILD, μια νόσο για την οποία δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες. Τα αποτελέσματα έδειξαν επίσης ότι το nintedanib είχε προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας παρόμοιο με αυτό που παρατηρήθηκε σε ασθενείς με ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση (ΙΠΙ), με τη διάρροια να αποτελεί το πιο συχνό ανεπιθύμητο συμβάν. Το nintedanib έχει ήδη λάβει έγκριση για τη θεραπεία της ΙΠΙ σε περισσότερες από 70 χώρες. Τα εν λόγω αποτελέσματα της μελέτης αποτέλεσαν τη βάση για την αίτηση για κανονιστική έγκριση του nintedanib στην SSc-ILD, η οποία υποβλήθηκε από την Boehringer Ingelheim στον FDA και στον ΕΜΑ κατά το πρώτο τρίμηνο του 2019. Ο FDA εξέτασε πρόσφατα κατά προτεραιότητα την συμπληρωματική αίτηση για το nintedanib στην SSc-ILD. Η υποβολή αιτήσεων για κανονιστικά θέματα αποτελεί μέρος της διαρκούς δέσμευσης της εταιρείας για βελτίωση της ζωής των ανθρώπων που ζουν με πνευμονική ίνωση, ειδικότερα εκείνων που επηρεάζονται από σπάνιες νόσους με υψηλό βαθμό ακάλυπτων αναγκών.
«Τα αποτελέσματα της μελέτης SENSCIS φέρνουν θετικά νέα στους ανθρώπους που ζουν με διάμεση πνευμονοπάθεια σχετιζόμενη με σκληρόδερμα και στους ιατρούς τους, επειδή επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες», εξηγεί ο Καθηγητής Oliver Distler, Καθηγητής Ρευματολογίας στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Ζυρίχης, και επικεφαλής ερευνητής της μελέτης. «Η μείωση κατά 44% στην έκπτωση της πνευμονικής λειτουργίας υποδεικνύει σημαντική επιβράδυνση στην εξέλιξη της νόσου. Το nintedanib μπορεί να αλλάξει σημαντικά τις ζωές των ανθρώπων που πάσχουν από την εν λόγω σπάνια και συχνά απειλητική για τη ζωή ασθένεια».
«Είμαστε στην ευχάριστη θέση να ανακοινώσουμε τα θετικά αποτελέσματα της σημαντικής μελέτης SENSCIS, τα οποία συμφωνούν σε μεγάλο βαθμό με τη βάση δεδομένων της ΙΠΙ και αποτέλεσαν τη βάση για τις πρόσφατες αιτήσεις που υπέβαλε η Boehringer Ingelheim στον FDA και στον ΕΜΑ για ρυθμιστική έγκριση του nintedanib το Φεβρουάριο και το Μάρτιο του 2019», αναφέρει η Δρ. Susanne Stowasser, Αν. Επικεφαλής Τομέα Αναπνευστικών Παθήσεων, στη Boehringer Ingelheim. «Οι ινωτικές πνευμονοπάθειες, συμπεριλαμβανομένης της SSc-ILD, εξακολουθούν να έχουν δραματικές επιπτώσεις στις ζωές των ασθενών, και το επίκεντρο της προσοχής μας παραμένει στην ανάπτυξη θεραπειών για τη βελτίωση της ζωής των ασθενών σε τομείς με σημαντικές ακάλυπτες ανάγκες».
Πηγή: capital.gr
Επιτρέπεται η αναπαραγωγή με την προϋπόθεση αναφοράς της πηγής.